History 筋ジストロフィー医療発展の歴史
筋ジストロフィーの治療研究の歴史（7）
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- 掲載誌
- MD Frontier Vol.4 No.1 47-50, 2024
- 著者名
- 武田 伸一 / 鈴木 友子
- 記事体裁
- 抄録 / 連載
- 疾患領域
- 神経疾患
- 診療科目
- 神経内科
- 媒体
- MD Frontier
- Key Words
- アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター，核酸医薬，mRNA，ゲノム編集，脂質ナノ粒子（LNP）
ゲノム編集技術を筋ジストロフィーの治療へ応用するには，全身の骨格筋へゲノム編集ツールを届けるデリバリー技術が必要である．これまで主流であったアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターは免疫反応のために反復投与が難しい．脂質ナノ粒子（LNP）などの非ウイルスベクターは反復投与可能で，CRISPR-associated protein 9（Cas9）mRNAとガイドRNAは短期間，一過性に発現するため，Cas9の持続的発現に起因するオフターゲット変異を回避できると考えられている．
※記事の内容は雑誌掲載時のものです。
