従来の免疫療法は免疫賦活を中心に研究されてきたが，免疫チェックポイントにおける免疫抑制を解除することにより，有効な殺細胞性抗がん剤の少ないがん腫や分子標的薬におけるdriver geneのないがん腫に対する有効性や，長期の効果持続など，従来みられなかった効果が多くの臨床試験で示され，がん治療の新たな時代の扉が開かれたといえる。すでに，悪性黒色腫では抗CTLA-4抗体や抗PD-1抗体が薬事承認され，肺がんでもその有効性が確認されており，そのほかにも数多くの重要な臨床試験が実施されている。　しかし，これまでに得られたこれらの免疫チェックポイント阻害薬の臨床試験の結果では，抗CTLA-4抗体や抗PD-1抗体などの単剤投与では効果が認められないがん腫や症例もまだ多く，バイオマーカーの確立だけでなく，殺細胞性抗がん剤または放射線治療との併用，複数の免疫チェックポイント阻害薬や，さらには免疫賦活との併用など，その有効性を高めるために必要な研究・開発の余地は大きく，すでにその一部は臨床試験が展開されている。