筋萎縮性側索硬化症は運動ニューロンが選択的に変性する進行性の神経変性疾患である。現状では進行を十分に抑制できる治療法は存在しない。90％以上を占める孤発性筋萎縮性側索硬化症の発症原因はいまだ不明であるが，変性ニューロンの細胞質に凝集・蓄積するTDP-43に関連した病態を中心にメカニズムが明らかとなってきており，病態に対応した治療法開発が進められている。