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遺伝子治療の問題点と今後を考える
～脊髄性筋萎縮症の経験を踏まえて～
MD Frontier Vol.4 No.1, 5-9, 2024
近年，神経・筋疾患領域においては多くの治療が臨床適用されるようになり，遺伝子治療の臨床開発も進んでいる．かつて未知の領域であった遺伝子治療について，多くの施設が経験を積むなか，臨床現場ではすでにさまざまな課題が報告されつつある．そこで本誌では神経・筋疾患領域の遺伝子治療のあり方をテーマとして前半・後半に分けた座談会を企画した．後半となる今回は，脊髄性筋萎縮症（SMA）の遺伝子治療を経験して新たに生じた問題点を中心に，エキスパートの先生方に討論いただいた．
※記事の内容は雑誌掲載時のものです。