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History 筋ジストロフィー医療発展の歴史

筋ジストロフィーの治療研究の歴史(6)

―DMDに対するゲノム編集(gene edeiting)治療―

鈴木友子武田伸一

MD Frontier Vol.3 No.1, 50-53, 2023

ジンクフィンガーヌクレアーゼ(zinc finger nuclease:ZFN),転写活性化因子様エフェクターヌクレアーゼ(transcription activator-like effector nuclease:TALEN),clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPR-associated protein 9(CRISPR/Cas9)が登場して以来,重篤な遺伝性疾患に対するゲノム編集治療が現実になってきた.海外では鎌状赤血球症やβサラセミア,血友病(以上ex vivo correction),遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス,遺伝性血管性浮腫,家族性高コレステロール血症,Leber先天性黒内障(以上in vivo 投与)などに対するゲノム編集技術を用いた臨床研究が行われており,良好な成績が報告されている.CRISPR/Cas9自体の改良やCas9以外のCasタンパク質の研究,CRISPR/Cas9の応用による1塩基配列置換,転写調節,エピゲノム編集などの研究も盛んである.ゲノム編集技術をデュシェンヌ型筋ジストロフィー(Duchenne muscular dystrophy:DMD)などの重篤な筋疾患の治療へ応用するには,オフターゲット変異を可能なかぎり抑える必要があり,また,CRISPR/Cas9の骨格筋,心筋への選択的かつ安全な送達技術が必要である.
「KEY WORDS」ゲノム編集,CRISPR/Cas9,オフターゲット変異,スプライシング,ナノパーティクル,AAVベクター,TALEN,ZFN

※記事の内容は雑誌掲載時のものです。

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