遺伝子治療の現状を考える

近年，神経・筋疾患領域においては多くの治療が臨床適用されるようになり，遺伝子治療の臨床開発も進んでいる．かつて未知の領域であった遺伝子治療について，多くの施設が経験を積むなか，臨床現場ではすでにさまざまな課題が報告されつつある．そこで本誌では，神経・筋疾患領域の遺伝子治療のあり方をテーマとして前半・後半に分けた座談会を企画した．前半となる今回は，脊髄性筋萎縮症（spinal muscular atrophy：SMA）の経験を踏まえた遺伝子治療の現状について，エキスパートの先生方に討論いただいた．