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Discussion 座談会

DMDの早期発見

石垣景子竹島泰弘小牧宏文粟野宏之

MD Frontier Vol.1 No.2, 5-11, 2021

2020年5月にデュシェンヌ型筋ジストロフィー(Duchenne muscular dystrophy:DMD)治療薬であるビルトラルセンが上市されてから約半年が経過した.これまで根本的治療のなかったDMDにおいて原因遺伝子に作用し,症状改善が期待できる治療薬が登場したことにより,改めて早期発見・診断のあり方が問われる状況となっている.本座談会ではビルトラルセン登場後のDMD診療の変化などを振り返りながら,新規治療への期待や診断の現状,課題についてエキスパートの先生方にお話しいただいた.

※記事の内容は雑誌掲載時のものです。

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