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Special Articles 総説

臨床 臨床試験からみるビルトラルセンの使い方

小牧宏文

MD Frontier Vol.1 No.1, 16-21, 2021

デュシェンヌ型筋ジストロフィー(Duchenne muscular dystrophy:DMD)に対するエクソンスキッピング治療薬であるビルトラルセンが2020年,日本および米国で承認された.DMDを対象としていることに限らず,日本発のアンチセンス核酸を用いた遺伝子に作用する核酸医薬品である面からも注目を受けている.一方,市販後にも有効性や安全性に関するエビデンスを蓄積していく必要性があるなど,臨床的課題は多く存在する.
「KEY WORDS」デュシェンヌ型筋ジストロフィー,エクソンスキッピング,ビルトラルセン,核酸医薬品,条件付き早期承認制度

※記事の内容は雑誌掲載時のものです。

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