急性骨髄性白血病

急性骨髄性白血病（AML）の発症・進展に関わる遺伝子変異，分子病態の解明が進み，これらを標的とした分子標的薬の開発が進んでいる。国内でも再発難治性AMLに対して承認されているFLT3阻害薬のほか，IDH1/2阻害薬，BCL2阻害薬はFDAで認可されている。このほかにも多くの変異蛋白やアポトーシスに関わる分子を標的としたAMLの新規薬剤は開発・臨床試験中であり，今後これらの分子標的治療の実用化，治療成績の向上が期待されている。同時に，多剤や化学療法との併用療法の有効性や，耐性機構の解明・克服などの課題がある。