肝細胞がんに対する薬物療法は分子標的薬の開発が盛んになった2000年代から活発に臨床試験が行われ，Rafや血管内皮増殖因子受容体（VEGFR）などを標的とするマルチキナーゼ阻害薬ソラフェニブの第Ⅲ相臨床試験^1）2）の結果，切除不能進行肝細胞がんの標準治療が確立した。
その後の肝細胞がんに対する新規薬剤の開発は，1次治療としてソラフェニブとの比較試験，2次治療としてソラフェニブ治療後のプラセボ対照比較試験に分けられる。これまでこれらの比較試験において有効性の確認された薬剤がなかったなか，ソラフェニブに対して不応となった肝細胞がん患者を対象としたレゴラフェニブの第Ⅲ相臨床試験（RESORCE）^3）において，レゴラフェニブの有用性がはじめて確認された。