「はじめに」国際ヒトゲノムコンソーシアムによりヒトゲノムが解読された結果,遺伝子の数は約22,000個と同定され,実際に蛋白質として翻訳されるのはゲノム全体(30億塩基対)のわずか2%といわれている。一方でトランスクリプトーム解析では,全ゲノムの約7割がRNAに転写されていると考えられている。もちろんmRNA/tRNAなども含まれているが,それ以外にRNAが蛋白質に翻訳されず(non-coding RNA:ncRNA),自ら機能を果たしていると考えられるものが半数を占めるといわれている。RNAは蛋白質の鋳型としてではなく,それ自体で多くの機能を有していると推察される。これまでの治療薬は,基本的に蛋白質を標的として開発されてきたが,RNAを標的とした創薬の場合,その多機能性や標的の多さからも,応用性が高いと考えられる。この事実が,最近の修飾核酸オリゴヌクレオチドを用いたRNA創薬開発を押し上げる一因となっている。ただ実際,RNAを標的として核酸医薬品として臨床開発されている薬剤の多くは標的としてmRNA/pre-mRNA/miRNAである。

本企画は問題点をよりクローズアップすることを目的としており,このテーマに対して,あえて一方の見地に立った場合の議論であって,必ずしも論者自身の確定した意見ではありません。

・「Yes」の立場から/永田哲也/横田隆徳
「No」の立場から/中森雅之/望月秀樹