「はじめに」遠い将来の夢の治療法と思われていた遺伝子治療は，1970年代に組換えDNA技術が発展したことで現実のものとなった。ウイルスベクターが開発され，倫理的問題の検討も進み，1990年には米国で最初の遺伝子治療が開始された。その後，多くの遺伝子治療が世界中で行われたが，当初は有効性を示すことができなかった。2000年になり先天性免疫不全症に対する遺伝子治療で劇的な効果が報告され「人類は遂に遺伝病を克服した」として大きな話題になった。ところが数年後に患者が白血病を発症したことが明らかになり，遺伝子治療に対する評価は一気に低下してしまった。しかし，この逆風を乗り越え，遺伝子治療研究は着実に進歩を遂げてきた。最近では様々な疾患に対する遺伝子治療で有効性が確認されている。遺伝子治療は復活したと言われている。
「Keywords」遺伝子治療，遺伝子導入，ウイルスベクター，挿入変異，ゲノム編集