血友病は単一遺伝子変異由来の疾患で，わずかな凝固因子の発現上昇により劇的な生活の質(quality of life；QOL)の改善が可能であり1)，また単回投与で長期治療効果が見込めることから遺伝子治療の候補疾患の１つである。本稿では現在進行中の臨床試験，およびその問題点と今後の展望について紹介する。
「KEY WORDS」遺伝子治療，アデノ随伴ウイルスベクター，中和抗体，ゲノム編集