Special Articles 総説
基礎 筋ジストロフィーに対する遺伝子細胞治療
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- 掲載誌
- MD Frontier Vol.3 No.1 11-15, 2023
- 著者名
- 喜納（早下） 裕美 / 岡田 尚巳
- 記事体裁
- 連載 / 抄録
- 疾患領域
- 神経疾患
- 診療科目
- 神経内科
- 媒体
- MD Frontier
- Key Words
- デュシェンヌ型筋ジストロフィー，小型化ジストロフィン，アデノ随伴ウイルスベクター，エクソン・スキップ，免疫応答
筋ジストロフィーのうち最重症を呈すデュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne muscular dystrophy：DMD）や，筋細管ミオパチー［X連鎖性ミオチュブラーミオパチー（X-linked myotubular myopathy：XLMTM）］に対し，遺伝子治療としてさまざまな研究が行われている．エクソン・スキップ治療およびアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを用いた遺伝子治療が製剤として承認，体性幹細胞（mesenchymal stem cells：MSCs）を用いた細胞治療が再生医療等製品として治験の段階にある．
※記事の内容は雑誌掲載時のものです。
