Special Articles 総説
基礎 筋ジストロフィーに対する遺伝子細胞治療
掲載誌
MD Frontier
Vol.3 No.1 11-15,
2023
著者名
喜納（早下） 裕美
/
岡田 尚巳
記事体裁
連載
/
抄録
疾患領域
神経疾患
診療科目
神経内科
媒体
MD Frontier
Key Words
デュシェンヌ型筋ジストロフィー，小型化ジストロフィン，アデノ随伴ウイルスベクター，エクソン・スキップ，免疫応答
筋ジストロフィーのうち最重症を呈すデュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne muscular dystrophy：DMD）や，筋細管ミオパチー［X連鎖性ミオチュブラーミオパチー（X-linked myotubular myopathy：XLMTM）］に対し，遺伝子治療としてさまざまな研究が行われている．エクソン・スキップ治療およびアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを用いた遺伝子治療が製剤として承認，体性幹細胞（mesenchymal stem cells：MSCs）を用いた細胞治療が再生医療等製品として治験の段階にある．
※記事の内容は雑誌掲載時のものです。