デュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne muscular dystrophy：DMD）に対するステロイド（糖質コルチコイド）の有効性については非常に高いレベルのエビデンスがあり，ランダム化比較試験（randomized controlled trial：RCT）で筋力および筋機能の有意な改善が認められている¹⁾．非RCTの前方視研究でも歩行不能となる年齢が，非投与群（内服期間1ヵ月未満含む）73名の中央値が10.0歳［95%信頼区間（CI）：9.3〜10.8］に対して，1年以上投与群330名では13.4歳（95%CI：12.5〜14.0）に伸びており（p＜0.0001），さらに上肢機能も投与群で有意に機能が良好であったと報告されている²⁾．一方で，最適な導入時期，投与量，投与方法については議論があり，特に投与量・投与方法についてはさまざまな方法があるのが現状である．しかしRCTでの比較がないため，どの方法が最適なのか決定づけるのは困難である．なお，米国のガイドラインやThe Cochrane Database of Systematic Reviewsではプレドニゾロンのプロドラッグであるプレドニゾンでの使用量が論じられているが，両者はほぼ等価であり，プレドニゾン投与量をそのままプレドニゾロン投与量に置き換えても差し支えない．