History 筋ジストロフィー医療発展の歴史
筋ジストロフィーの治療研究の歴史（2）
―筋ジストロフィーに対するミオスタチン（myostatin）阻害療法―
掲載誌
MD Frontier
Vol.1 No.2 52-57,
2021
著者名
武田 伸一
/
鈴木 友子
記事体裁
抄録
/
連載
疾患領域
小児疾患
/
神経疾患
診療科目
神経内科
/
小児科
媒体
MD Frontier
Key Words
ミオスタチン，筋ジストロフィー，筋肥大，サテライト細胞，臨床試験
ミオスタチンは，骨格筋の筋量を負に制御するサイトカインである．ミオスタチンの抑制剤がmdxマウスなどの筋ジストロフィーモデル動物に投与され，ミオスタチン阻害が筋ジストロフィーの有力な治療法になり得ることが示された．しかし，臨床試験に移行してからは今のところ十分な治療効果を示せていない．基礎研究から臨床試験に至る経緯を紹介しながら，なぜ治療効果が得られないのか考察を試みる．
※記事の内容は雑誌掲載時のものです。