Special Articles 総説
臨床 臨床試験からみるビルトラルセンの使い方
掲載誌
MD Frontier
Vol.1 No.1 16-21,
2021
著者名
小牧 宏文
記事体裁
抄録
疾患領域
神経疾患
/
小児疾患
診療科目
神経内科
/
小児科
媒体
MD Frontier
Key Words
デュシェンヌ型筋ジストロフィー，エクソンスキッピング，ビルトラルセン，核酸医薬品，条件付き早期承認制度
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne muscular dystrophy：DMD）に対するエクソンスキッピング治療薬であるビルトラルセンが2020年，日本および米国で承認された．DMDを対象としていることに限らず，日本発のアンチセンス核酸を用いた遺伝子に作用する核酸医薬品である面からも注目を受けている．一方，市販後にも有効性や安全性に関するエビデンスを蓄積していく必要性があるなど，臨床的課題は多く存在する．
※記事の内容は雑誌掲載時のものです。