ゲノム編集技術（Genome editing）という，各種動物の受精卵の遺伝子改変に代表されるような，様々な動植物の細胞内おいて，人工ヌクレアーゼにより標的配列の切断を誘導することにより，高い効率で遺伝子破壊（Knockout）や配列の挿入（Knockin）などを行うことができる技術が急速に普及している。ゲノム編集技術の中心を担う，人工ヌクレアーゼとは主に以下の3種を指す1）。
・第一世代：ZFN（ジンクフィンガー・ヌクレアーゼ；Zinc finger nuclease）
・第二世代：TALEN（ターレン；Transcription activator-like effector nuclease）
・第三世代：CRISPR-Cas9システム（クリスパー・キャスナイン；Casclustered regulary interspaced short palindromic repeats-CRISPR-associated protein9）
2013年にブレークスルーを引き起こしたCRISPRCas9システムは，化膿レンサ球菌（Streptococcus pyogenes）における獲得免疫機構を改変したものであり，RNA誘導型のヌクレアーゼStreptococcus pyogenes由来Cas9（SpCas9）およびsgRNA：single guide RNA（crRNA：CRISPR RNAとtracrRNA：trans-activating crRNAのRNA複合体）を細胞内に共発現させることで，14～20塩基の標的配列特異的に切断することができる2 ）。
・第一世代：ZFN（ジンクフィンガー・ヌクレアーゼ；Zinc finger nuclease）
・第二世代：TALEN（ターレン；Transcription activator-like effector nuclease）
・第三世代：CRISPR-Cas9システム（クリスパー・キャスナイン；Casclustered regulary interspaced short palindromic repeats-CRISPR-associated protein9）
2013年にブレークスルーを引き起こしたCRISPRCas9システムは，化膿レンサ球菌（Streptococcus pyogenes）における獲得免疫機構を改変したものであり，RNA誘導型のヌクレアーゼStreptococcus pyogenes由来Cas9（SpCas9）およびsgRNA：single guide RNA（crRNA：CRISPR RNAとtracrRNA：trans-activating crRNAのRNA複合体）を細胞内に共発現させることで，14～20塩基の標的配列特異的に切断することができる2 ）。
