難治性過活動膀胱は，「一次治療である行動療法および各種抗コリン薬やβ₃アドレナリン受容体作動薬を含む薬物療法を単独ないしは併用療法として，少なくとも12週間の継続治療を行っても抵抗性である場合」と定義される。過活動膀胱は，神経因性，閉塞，自律神経の求心路，遠心路，加齢，虚血，炎症が複雑に絡むことにより起こる。新規標的分子には，尿路上皮，求心性神経に存在する受容体，チャンネル開口薬，炎症修飾物質の阻害薬などがある。