再生不良性貧血

再生不良性貧血は、造血幹細胞の減少による汎血球減少を特徴とする骨髄不全症であり、多くはT細胞による免疫学的機序が原因とされる。本邦に比較的多いゆっくり進行する慢性型では、初期症状に乏しく、血小板減少に早期から注目することが診断の鍵となる。治療は重症度と年齢に応じて選択され、非重症例にはシクロスポリン（ciclosporin：CsA）単独投与、重症例には骨髄移植または抗胸腺細胞グロブリン＋CsA＋トロンボポエチン受容体作動薬（thrombopoietin receptor agonist：TPO-RA）併用免疫抑制療法が推奨される。近年、TPO-RAの登場により免疫抑制療法の治療成績は向上しているが、再発や骨髄異形成腫瘍・発作性夜間ヘモグロビン尿症などのクローン性疾患への移行にも注意が必要である。早期診断・早期治療が奏効率向上に不可欠である。