急性骨髄性白血病(acute myeloid leukemia；AML)は，治療法の進歩にも関わらず予後不良な疾患であり，強度の高い化学療法を行ったとしても，寛解導入不能例が10～20％発生し，長期生存率も40％程度にとどまる1)-3)。造血細胞移植を行うことで，再発予防および予後の改善が期待されるが，侵襲性の高い治療法であり，高齢者や予備能の低い症例には適応しがたいという課題もある1)。したがって，治療関連毒性が少なく治療効果の高いAMLに対する治療法の開発が必要とされている。
B細胞性悪性腫瘍に対するCD19抗原特異的キメラ抗原受容体(chimeric antigen receptor；CAR)-T細胞療法の劇的な効果は，世界的に大きな注目を集め，これまでのがん治療の歴史を大きく塗り替えた4)-11)。一方，AMLに対するCAR-T細胞療法では，CD19-CAR-T細胞療法とは異なり，①AML細胞における標的抗原の発現が弱い，②標的抗原が正常骨髄球系細胞にも発現している，という課題がある12)。この課題を克服し，より安全で治療効果の高いCAR-T細胞療法の開発が，現在全世界で進められている。すでに結果が公表された臨床試験も複数あり，一定の臨床効果と安全性も示されていることから，AMLに対する新規治療法の１つとして期待されている。本稿ではAMLに対するCAR-T細胞療法について概説する。
「KEY WORDS」キメラ抗原受容体，急性骨髄性白血病，T細胞療法，遺伝子導入