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PNH Frontier2017 No.4

PNH Frontier

2017 No.4

【座談会 骨髄不全症候群のなかのPNH―病態研究の進歩と位置づけ―】

○座談会
 骨髄不全症候群のなかのPNH―病態研究の進歩と位置づけ―
 西村純一/川口辰哉/小島勢二/中尾眞二/二宮治彦/宮﨑泰司
○学会ハイライト
「第78回日本血液学会学術集会」印象記/小原直
・ASH 2016(American Society of Hematology)
#1251 APL-2, a Complement C3 Inhibitor for the Potential Treatment of Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH):Phase I Data from Two Completed Studies in Healthy Volunteers
#2428 Immediate, Complete, and Sustained Inhibition of C5 with ALXN1210 Reduces Complement-Mediated Hemolysis in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH):Interim Analysis of a Dose-Escalation Study
#3891 A Subcutaneously Administered Investigational RNAi Therapeutic (ALN-CC5) Targeting Complement C5 for Treatment of PNH and Complement-Mediated Diseases:Interim Phase 1/2 Study Results
#1271 The Role of Whole-Body Magnetic Resonance Imaging (WB-MRI) in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
#2450 Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Caused By PIGT Mutations;Atypical PNH
#2683 Concurrent Treatment of Aplastic Anaemia (AA) with Immunosuppressive Therapy and Paroxysmal Nocturnal Haemoglobinuria (PNH) with Eculizumab:A UK Experience
#1042 T Cell Transcriptomes from Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Patients Reveal Novel Signaling Pathways

○臨床ガイド
 PNH診療の参照ガイド改訂の要旨/植田康敬 ほか
○臨床研究紹介
 新規遺伝子変異に基づくPNH/木下タロウ
○患者会紹介
 「再生つばさの会」
○Case Report
広範囲な足趾壊死を合併したPNH症例/岡田和也
エクリズマブによる治療中に妊娠および出産を経験したPNH症例/河野彰夫
感染による貧血憎悪を繰り返しているエクリズマブ投与中のPNH症例/髙森弘之
○新着文献紹介
日本におけるPNH治療薬エクリズマブの市販後調査の中間解析(Int J Hematol.2016;104:548-58.)/コメント:鈴木隆浩
エクリズマブの使用に伴う感染症:防止と予防のための勧告(Curr Opin Infect Dis.2016;29:319-29.)/コメント:川口辰哉
補体活性化第2経路を標的とする小分子D因子阻害薬(Nat Chem Biol.2016;12:1105-10.)/コメント:植田康敬