筋ジストロフィーの治療研究の歴史（2）

ミオスタチンは，骨格筋の筋量を負に制御するサイトカインである．ミオスタチンの抑制剤がmdxマウスなどの筋ジストロフィーモデル動物に投与され，ミオスタチン阻害が筋ジストロフィーの有力な治療法になり得ることが示された．しかし，臨床試験に移行してからは今のところ十分な治療効果を示せていない．基礎研究から臨床試験に至る経緯を紹介しながら，なぜ治療効果が得られないのか考察を試みる．
「KEY WORDS」ミオスタチン，筋ジストロフィー，筋肥大，サテライト細胞，臨床試験