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Discussion 座談会

DMD診療のこれまでとこれから

―エクソンスキッピング治療によるパラダイムシフト―

小牧宏文松村剛尾方克久荒畑創石垣景子

MD Frontier Vol.1 No.1, 5-10, 2021

筋ジストロフィーは骨格筋の壊死と再生を主な病態とし,進行に伴い多様な合併症を示す指定難病である.代表的病型の一つであるデュシェンヌ型筋ジストロフィー(Duchenne muscular dystrophy:DMD)に対する治療として,進行抑制のステロイド剤や脊椎変形に対する手術治療,理学療法などの対症療法に限られていたが,2020年5月20日,エクソン53のスキッピングによる核酸医薬ビルトラルセンが上市した.本座談会では,筋ジストロフィー診療のこれまでを振り返りながら,新規治療への期待や課題について,エキスパートの先生方にお話しいただいた.

※記事の内容は雑誌掲載時のものです。

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