ゲノム編集では，特定の遺伝子に二本鎖切断（double-strand break：DSB）を導入し，非相同末端結合（non-homologous end joining：NHEJ）による修復で塩基の挿入や欠失（Indel）を起こす場合と，相同組み換え（homologous recombination：HR）により外から導入した遺伝子配列との交換を起こす場合がある．前者は特定の遺伝子を破壊することが可能であり，技術的に比較的容易である．ゲノム編集治療の多くは，この遺伝子破壊技術を応用したものである．後者は，変異遺伝子を正常遺伝子に修復すること（homology-directed repair：HDR）ができ，遺伝性疾患に対する究極的な遺伝子治療法（ゲノム編集治療）として重要であるが，効率が低く，技術的にはまだハードルが高い．