基礎　アクチビン受容体ⅡA型-Fc融合蛋白質を用いた，アクチビン/GDFとBMPシグナルのリバランスによる肺高血圧症治療

Bone morphogenetic protein（BMP）シグナルの機能喪失とtransforming growth factor-β（TGF-β）シグナルの過剰な適応が肺動脈性肺高血圧症（pulmonary arterial hypertension：PAH）を進行させると報告されている。アクチビンとgrowth and differentiation factor（GDF）はBMP/TGF-βとレセプターとエフェクターを共有するが，PAHの病態における役割はよくわかっていない。
Activin receptor type ⅡA（ACTRⅡA）-Fcは，免疫グロブリン（Ig）G1のFc領域とアクチビンレセプターⅡA型の細胞外領域からなる遺伝子組換え融合糖蛋白質であり，アクチビンA/BとGDF8，GDF11を中和することにより，貧血や多発性骨髄腫の治療薬として期待されており臨床研究がされている。本研究では，PAHにおいてACTRⅡA-FcによるアクチビンとGDFの阻害が，BMPとTGF-βシグナリングのバランスを修復し，肺血管リモデリングを防ぐ効果があると仮定して検討を行った。