がんゲノム医療の推進を背景に，がん治療の新たなモダリティとして核酸医薬品が注目されている。現在のがん治療薬開発は低分子医薬品や抗体医薬品が主流であるが，これらのモダリティでは，たとえば酵素活性のない細胞内分子を標的にすることは困難であり，有望と考えられるターゲット分子があっても創薬が難しいケースがあった。一方，アンチセンスやsiRNAに代表される核酸医薬品はRNAを標的にすることから，原理的にすべての分子を標的にすることが可能である。近年，修飾核酸技術の進展などにより難治性疾患や遺伝性疾患を対象にした核酸医薬品が次々と承認されており，高い治療効果が得られていることから，アンメットメディカルニーズの高い疾患に対する有望なモダリティとして認知されつつある。がんを対象にした核酸医薬品も盛んに開発されており，臨床段階にあるものも多数存在する。今後，核酸医薬品が主要ながん治療薬として治療成績の向上に貢献すると期待される。
「KEY WORDS」核酸医薬品，アンチセンス，siRNA，アプタマー，CpGオリゴ