フィラデルフィア陰性慢性骨髄増殖性腫瘍（Ph-cMPN）は，真性赤血球増加症（PV），本態性血小板血症（ET），原発性骨髄線維症（PMF）などが含まれる。2005年にJAK2 V617F変異が多くのcMPNに発見され，その後遺伝子変異解析技術の進歩によってその病態に関与をする多くの遺伝子変異が発見された。こうしたゲノム解析の結果は診断や予後因子として臨床応用をされるだけでなく新規の分子標的薬創薬に貢献をしている。実際にJAK2阻害薬であるルキソリチニブが開発され，PVやPMFの治療成績が向上しつつある。しかし残念なことに現在のcMPNの治療薬は，慢性骨髄性白血病に対してのチロシンキナーゼ阻害薬が示したような驚異的な予後の改善を示すまでには至っていない。このためcMPNのさらなる治療成績の向上を求めて新規薬剤が開発され続けている。本稿ではcMPNにおける新規分子標的薬の開発に関して概説をする。