I-SPY 2試験―効率的な新薬開発に向けた新たな試み

乳がんの周術期の薬物療法は，1970年代以降，大規模なランダム化比較試験の積み重ねにより治療成績の向上に貢献してきた。しかし，薬物療法の進歩に伴い予後が改善するにつれ，術後薬物療法において標準レジメンに対する新しいレジメンの優越性を検証するためには，数千人規模のサンプルサイズと長期のフォローアップ期間を要する状況となってきている。一方2000年代に入ってからは，サブタイプ分類とトラスツズマブなどの分子標的治療の導入を契機に，日常臨床においても，ホルモン受容体やヒト上皮成長因子受容体（HER）2といったバイオマーカーによる特性に応じた治療戦略を立てることが一般的になってきた。その結果，バイオマーカーによる分類を行わないall-comers型の術後薬物療法の臨床試験は，科学性，開発の効率性の双方の観点から，今や成立しえない状況にある。