50％超のT細胞性急性リンパ芽球性白血病（T-ALL）症例でNotch1シグナルの恒常的活性化変異が報告されて以来，10年以上が経過した。動物実験での奏効から期待されたヒト臨床試験も想定された結果を得るには至っておらず，いまだ米国食品医薬品局（FDA）認可となったNotchシグナル関連薬剤はない現状である。本稿では，Notch シグナル関連分子標的薬（γ-セクレターゼ阻害薬（GSI）や抗体医薬）を用いた臨床試験の現況をまとめるとともに，現時点での問題点・これからの進展につき考察する。
「KEY WORDS」Notch シグナル，分子標的治療，臨床試験，γ-セクレターゼ阻害薬