2010年1月に神戸で開催された「第1回日本肝がん分子標的治療研究会」ランチョンセミナーでは, 「エビデンスをつくる臨床試験のABC」をテーマに吉村健一氏(京都大学医学部附属病院探索医療センター検証部助教)が講演されました. 吉村氏は, 臨床試験の各相の目的やデザイン, 方法など基本的な事項を具体的に解説するとともに, 2009年5月に承認された肝癌領域初の分子標的薬であるソラフェニブ(ネクサバール(R))の臨床試験についても解説されました. その内容をダイジェスト版としてまとめ, ご報告します. 「臨床試験の概要」臨床試験は治療法開発のために行われ, 一般的に第I相, 第II相, 第III相と段階的に実施されます. 相に応じて検証性が異なり, 第I相から第III相に移行するにしたがって検証性が高まっていきます. 第I相では主に毒性のスクリーニングを, 第II相では主に有効性のスクリーニングを行います. 第III相では従来の標準的な治療薬や治療法との比較を行い, 総合的に評価します. また, 段階的に行っていくため, 次相を見据えた計画が必要となります(図1).