抗CTLA-4抗体が悪性黒色腫（メラノーマ）で有効性を示したのに続き，抗PD-1抗体が登場．免疫チェックポイント阻害薬は，その適応疾患を増やし続けている．免疫チェックポイント阻害薬はすでに多くの癌腫で診療アルゴリズムになくてはならない存在となった．ところで，免疫チェックポイント阻害薬はどれくらい効くのか？効いた場合，どれくらい使い続ける必要があるか？副作用と効果の関係は？効果予測は可能か？本稿では，このような臨床医が気になるいくつかの質問をピックアップし，今，何がわかっていて，何がわかっていないか，についてメラノーマのデータを中心に解説する．
「KEY WORDS」免疫チェックポイント阻害薬，抗PD-1抗体，抗CTLA-4抗体，免疫関連有害事象（irAE），バイオマーカー