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海外文献紹介

CRISPR/Cas9を用いたヒト造血幹細胞におけるβグロビン遺伝子ターゲティング

若尾昌平

再生医療 Vol.15 No.4, 38, 2016

鎌状赤血球症やβサラセミアなどのβヘモグロビン異常症は,βグロビン(HBB)遺伝子の変異が原因となる疾患であり,世界で数百万人が罹患している。βヘモグロビン異常症患者由来の造血幹細胞の遺伝子変異をex vivo でゲノム編集技術を用いて修復し,自家移植を行うことでこの疾患を治癒できる可能性がある。

※記事の内容は雑誌掲載時のものです。

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