鎌状赤血球症やβサラセミアなどのβヘモグロビン異常症は,βグロビン(HBB)遺伝子の変異が原因となる疾患であり,世界で数百万人が罹患している。βヘモグロビン異常症患者由来の造血幹細胞の遺伝子変異をex vivo でゲノム編集技術を用いて修復し,自家移植を行うことでこの疾患を治癒できる可能性がある。
海外文献紹介
CRISPR/Cas9を用いたヒト造血幹細胞におけるβグロビン遺伝子ターゲティング
掲載誌
再生医療
Vol.15 No.4 38,
2016
著者名
若尾昌平
記事体裁
抄録
疾患領域
再生医療
診療科目
その他
媒体
再生医療
※記事の内容は雑誌掲載時のものです。