CRISPR/Cas9を用いたヒト造血幹細胞におけるβグロビン遺伝子ターゲティング

鎌状赤血球症やβサラセミアなどのβヘモグロビン異常症は，βグロビン（HBB）遺伝子の変異が原因となる疾患であり，世界で数百万人が罹患している。βヘモグロビン異常症患者由来の造血幹細胞の遺伝子変異をex vivo でゲノム編集技術を用いて修復し，自家移植を行うことでこの疾患を治癒できる可能性がある。