鎌状赤血球症やβサラセミアなどのβヘモグロビン異常症は,βグロビン(HBB)遺伝子の変異が原因となる疾患であり,世界で数百万人が罹患している。βヘモグロビン異常症患者由来の造血幹細胞の遺伝子変異をex vivo でゲノム編集技術を用いて修復し,自家移植を行うことでこの疾患を治癒できる可能性がある。