『はじめに-GISTの生物学的特徴と標的』 消化管間質腫瘍(gastrointestinal stromal tumor：GIST)は特異的にKIT蛋白質を発現(95%)し, その遺伝子であるKIT(80～85%)や類似遺伝子であるPDGFRA(血小板由来増殖因子受容体α：platelet-derived growth factor receptor α：10%)遺伝子に機能獲得型体細胞突然変異を認める消化管肉腫である1). GISTには放射線治療や従来の細胞傷害性抗癌剤は無効で, GISTに有効性が認められている薬剤は, 分子標的薬であるイマチニブメシル酸塩(グリベッグ(R))とスニチニブリンゴ酸塩(スーテント(R))のみである. GISI治療の第一選択は外科切除であり, 完全治癒は外科治療以外では得られない2)3). 薬物治療の適応は, 外科切除が適応でない進行・転移性あるいは再発GISTである. 本稿ではイマチニブとスニチニブを中心にGISTの分子標的治療に関し概説する.