乳腺の発達や乳癌の発生にはエストロゲンが深く関与している。最も生理活性が強いものはエストラジオールであり，乳癌細胞のエストロゲン受容体と結合することで転写活性が進む。これらは以前から乳癌治療のターゲットとされてきた。代表的な治療薬は，選択的エストロゲン受容体モジュレーターとアロマターゼ阻害薬で，複数の大規模臨床試験で有効性は示されている。近年，転移・再発期において選択的エストロゲン受容体ダウンレギュレーターや，これら薬剤と分子標的薬の併用療法が高い効果を認めている。