稀少肺疾患における患者会・医療者・行政の連携およびその成果；患者の視点から

妊娠可能な若い女性にみられるリンパ脈管筋腫症（LAM）は，肺機能の低下による在宅酸素療法をはじめ，進行すると肺移植の適応となる稀少難病である。移植が一般的ではない日本においては長年治療法がなく，移植待機中に亡くなるケースも少なくなかった。しかし患者と医療者の協働と努力の結果，医師主導治験（MLSTS試験）が実現し，服用できる薬剤が承認され，この10年で飛躍的な進歩を遂げた。日本の患者会の副代表として，また米国患者会の地域代表としての筆者の経験からみた社会活動の実態を紹介する。
「KEY WORDS」リンパ脈管筋腫症（LAM），稀少疾患，肺，患者会，臨床試験