PCSK9阻害薬は，LDL-C受容体の代謝にかかわるプロ蛋白質転換酵素サブチリシン／ケキシン９型（proprotein convertase subtilisin/kexin type 9：PCSK9）を選択的に阻害するヒト型モノクローナル抗体である。近年，複数の大規模臨床試験によって，その著明なLDL-Cの低下作用と安全性が示されるとともに，心血管イベント抑制効果も証明されつつある。わが国でも，心血管イベント発症リスクが高く，スタチンを最大耐用量投与してもLDL-Cが管理目標値に達しない脂質異常症もしくは家族性高コレステロール血症患者を対象に保険適用となっている。一方，その高い薬価から，よりcost-effectivenessの高い患者群に限定した処方が求められ，適応となる集団を吟味する必要がある。本稿では，PCSK9阻害薬に関する主な大規模臨床試験をもとに，その適応集団について考察する。
「KEY WORDS」dyslipidemia，atherosclerosis，cardiovascular disease，statin