心アミロイドーシス治療におけるsiRNAへの期待

心アミロイドーシスはアミロイド蛋白の心筋間質への蓄積をその責任病態とする二次性心筋症の代表的疾患であり、その病態は進行性かつ致死的であることから適切な疾患修飾療法が患者予後の改善には必須である。特にトランスサイレチン（transthyretin：TTR）型心アミロイドーシスは高齢化を背景に患者数が急増しており、現状使用可能なTTR四量体安定化薬に次ぐ新たな疾患修飾療法の台頭が切望されている疾患領域である。低分子干渉RNA(small interferingRNA：siRNA)によるTTR silencingは病因分子の特異的制御を可能にすることで病態進行抑制や病態改善に寄与し得る新規治療薬であるが、その適応は現時点では神経病変に限定され、心病変における臨床現場での使用までには至っていない。本稿では、日進月歩である心アミロイドーシス治療におけるsiRNA製剤の知見について最近の臨床データも交えて紹介することで、心アミロイドーシス診療におけるsiRNA製剤への期待について述べたい。
「KEY WORDS」トランスサイレチン型心アミロイドーシス，siRNA，パチシラン，ブトリシラン