石垣 デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対する治療として，2020年にジストロフィン遺伝子エクソン53を標的としたエクソンスキッピング治療薬ビルトラルセンが承認されました．乳幼児期のDMDに対するビルトラルセン導入例はまだ少数であり，有効性・安全性を踏まえ，適切な治療開始時期や今後の新生児スクリーニング検査の可能性についても考える必要があります．
そこで本座談会では本領域におけるエキスパートの先生方をお招きし，乳幼児期DMDへのビルトラルセン治療について基礎研究および臨床のお立場からディスカッションいただきたいと思います．