History 筋ジストロフィー医療発展の歴史
筋ジストロフィーの治療研究の歴史（3）
―DMDとカルシウム・ホメオスターシス―
掲載誌
MD Frontier
Vol.1 No.3 50-54,
2021
著者名
武田 伸一
/
鈴木 友子
/
野上 健一郎
記事体裁
抄録
/
連載
疾患領域
小児疾患
/
神経疾患
診療科目
神経内科
/
小児科
媒体
MD Frontier
Key Words
デュシェンヌ型筋ジストロフィー，カルシウム・ホメオスターシス，筋小胞体，SERCA，リアノジン受容体
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne muscular dystrophy：DMD）ではカルシウムイオン（Ca²＋）制御機構の異常が病態の中核をなす．そのため筋形質膜上のカルシウムチャネルや，細胞内小器官である筋小胞体（sarcoplasmic reticulum：SR）のリアノジン受容体，SERCA（sarco/endoplasmic reticulum Ca²＋-ATPase）などCa²＋制御機構に関与する分子を標的にした創薬研究が進められている．一方では，DMDで欠損するジストロフィンとミトコンドリア機能の関連にも，注目が集まっている．本稿では，DMDの病態の解明を前提として，創薬研究の現状を概説し，これからの方向性を考察したい．
※記事の内容は雑誌掲載時のものです。