Discussion 座談会
DMD診療のこれまでとこれから
―エクソンスキッピング治療によるパラダイムシフト―
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- 掲載誌
- MD Frontier Vol.1 No.1 5-10, 2021
- 著者名
- 小牧 宏文 / 松村 剛 / 尾方 克久 / 荒畑 創 / 石垣 景子
- 記事体裁
- 抄録 / 座談会・対談
- 疾患領域
- 小児疾患 / 神経疾患
- 診療科目
- 神経内科 / 小児科
- 媒体
- MD Frontier
筋ジストロフィーは骨格筋の壊死と再生を主な病態とし，進行に伴い多様な合併症を示す指定難病である．代表的病型の一つであるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne muscular dystrophy：DMD）に対する治療として，進行抑制のステロイド剤や脊椎変形に対する手術治療，理学療法などの対症療法に限られていたが，2020年5月20日，エクソン53のスキッピングによる核酸医薬ビルトラルセンが上市した．本座談会では，筋ジストロフィー診療のこれまでを振り返りながら，新規治療への期待や課題について，エキスパートの先生方にお話しいただいた．
※記事の内容は雑誌掲載時のものです。
