Discussion 座談会
DMD診療のこれまでとこれから
―エクソンスキッピング治療によるパラダイムシフト―
掲載誌
MD Frontier
Vol.1 No.1 5-10,
2021
著者名
石垣 景子
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小牧 宏文
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尾方 克久
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松村 剛
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荒畑 創
記事体裁
抄録
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座談会・対談
疾患領域
小児疾患
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神経疾患
診療科目
神経内科
/
小児科
媒体
MD Frontier
筋ジストロフィーは骨格筋の壊死と再生を主な病態とし，進行に伴い多様な合併症を示す指定難病である．代表的病型の一つであるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne muscular dystrophy：DMD）に対する治療として，進行抑制のステロイド剤や脊椎変形に対する手術治療，理学療法などの対症療法に限られていたが，2020年5月20日，エクソン53のスキッピングによる核酸医薬ビルトラルセンが上市した．本座談会では，筋ジストロフィー診療のこれまでを振り返りながら，新規治療への期待や課題について，エキスパートの先生方にお話しいただいた．
※記事の内容は雑誌掲載時のものです。