Ⅱ.臨床応用　5.核酸医薬・mRNA医薬の品質評価と規制整備

核酸医薬は，「核酸が十～数十塩基連結したオリゴヌクレオチドで構成され，タンパク質に翻訳されることなく直接生体に作用するもので，化学合成により製造される医薬品」であり，一般に人工修飾核酸が多く用いられている。これに対し，メッセンジャーRNA（mRNA）医薬は数千塩基長程度のRNA鎖で構成されており，タンパク質に翻訳されることで生体に作用し，酵素反応により製造される。mRNA医薬は投与後にヒト体内で翻訳される必要があることから，使用できる修飾核酸の種類は限定的である。以上のような構造上の違いから，核酸医薬とmRNA医薬の品質評価の考え方は大きく異なっており，それぞれについて規制整備が進められている。