アンチセンス，small interference RNA（siRNA）に代表される核酸医薬品は，これまで治療が難しかった難治性疾患や遺伝性疾患に対する新しいモダリティ（治療手段）として注目を集めている。核酸医薬品は従来の低分子医薬品や抗体医薬品では標的にできなかったRNAをターゲットにできる点が大きな特色である。核酸医薬品の標的となるRNAは，タンパク質をコードするpre-メッセンジャーRNA（mRNA）， mRNAだけではなく，非コードRNA［マイクロRNA（miRNA），長鎖ノンコーディングRNA（lncRNA）など）］も対象であり，今後のRNA 研究の進展とともに創薬対象が大きく拡大していくであろう。2023年12月現在，日米欧において，19の核酸医薬品が承認されており（表1），今後もまだまだ増加していくと考えられる。本稿では，特に循環器疾患に用いられる核酸医薬とともに，miRNAの抑制による疾患治療研究についても紹介する。