特集にあたって

一般的な「低分子薬」や，がんの免疫療法で使われる「抗体医薬」に続く「第3の医薬品」として，『核酸医薬』に注目が集まっている。 核酸医薬とは，化学修飾型ヌクレオチドを主骨格とする薬で，化学合成により製造される。従来から開発が進んでいる代表的な核酸医薬には，アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO），small interference RNA（siRNA），アプタマー，デコイなどがある。核酸医薬は，高い特異性と，メッセンジャーRNA（mRNA）やnon-coding RNAなど，従来の医薬品では狙いにくい細胞内の標的分子を創薬ターゲットにすることが可能であり，化学合成品のため比較的短時間で候補を得やすく，次世代の医薬品として実用化が進んでいる。