RNAi治療薬は、RNA干渉（RNA interference：RNAi）の原理を利用して、細胞内で特異的かつ効率的に標的遺伝子を発現抑制し有効性を示す。通常、代謝安定性が低いsmall interfering RNA（siRNA）を標的細胞に届けるには、分子修飾であるenhanced stabilization chemistry（ESC）とドラッグデリバリーシステム（DDS）の開発が必要である。RNAiの発見から20年近くをかけ、最適なESCとDDSが開発され、siRNAの肝細胞への効率的な送達が可能となった。さらに、肝細胞以外を標的とするRNAi治療薬の開発も進行中である。本稿では、RNAi治療薬とDDSの開発に焦点をあて概説する。