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遺伝子治療の国内外の現状

再生医療 Vol.18 No.3, 51-61, 2019

近年のめざましい遺伝子改変技術の進歩により,遺伝子治療は先天性疾患に限らず,一部のがんを含む後天的な疾患など,様々な病気の治...

基礎研究の重要性

再生医療 Vol.18 No.2, 3, 2019

再生医療等安全確保法,医薬品医療機器等法が定着し,様々な成果や課題が生まれてきた。第1種再生医療等技術として申請される特定細...

遺伝子治療の現状と展望

Pharma Medica Vol.37 No.5, 35-40, 2019

血友病は単一遺伝子変異由来の疾患で,わずかな凝固因子の発現上昇により劇的な生活の質(quality of life;QOL)の改善が可能であり

血友病の疫学とQOLの課題

Pharma Medica Vol.37 No.5, 9-14, 2019

血友病は先天性凝固異常症のなかで最も頻度の高い疾患である。血友病診療は先進国においては2000年代半ばから,出血時の止血のために...

遺伝子治療

Pharma Medica Vol.37 No.4, 49-52, 2019

遺伝子導入用ベクターの技術革新が進み遺伝子治療に期待が高まっている1)。体外法では,レトロウイルスベクターの改良と...

特集にあたって

Pharma Medica Vol.37 No.4, 7, 2019

本特集は,「パーキンソン病診療最前線」のタイトルでおわかりのように成因研究から始まりチーム医療の在り方まで診療に不可欠と思わ...

Ⅱ.各論

5.家族性LCAT欠損症の過去・現在・未来

The Lipid Vol.30 No.1, 71-78, 2019

HDLの機能に必須なレシチンコレステロールアシルトランスフェラーゼ(LCAT)の欠損によって発症する先天性脂質異常症として,家族性L...

再生医療等製品の製造販売承認申請

再生医療 Vol.17 No.4, 69-71, 2018

「再生医療等製品」及び「製造販売承認」は,平成26年に薬事法から改正・施行された「医薬品,医療機器等の品質,有効性及び安全性の...

表皮幹細胞を標的とした遺伝子治療による致死性表皮水疱症の根治的治療/3次元組織への力学的刺激の付与と力学的性質の連続的なモニタリングを同時に達成する培養基材の構築

再生医療 Vol.17 No.3, 84-85, 2018

遺伝性疾患の根治的治療を実現するためには,障害組織の構造,機能を生涯にわたり維持し続ける組織幹細胞を正常化することが必要であ...