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2018/04/06

Theme 新世代の分子標的治療 新世代の分子標的治療 骨髄腫

花村一朗/飯田真介

がん分子標的治療 Vol.15 No.3, 22-27, 2017

骨髄腫ではプロテアソーム阻害薬(PIs)や免疫調整薬(IMiDs)により予後が劇的に改善した。またCD38やCS1など骨髄腫細胞膜表面蛋白を標的にした有効な抗体薬も登場し,さらなる予後改善が期待...

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2018/03/13

特集 骨髄異形成症候群(MDS)診療の進歩と課題 MDSのリスク分類

鈴木隆浩

Pharma Medica Vol.36 No.2, 25-30, 2018

骨髄異形成症候群(myelodysplastic syndromes;MDS)は難治性血球減少を特徴とする疾患群であり,その本質は未分化造血幹細胞のクローン性異常と考えられている。MDSの病因は単...

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2018/03/13

患者会紹介 再生つばさの会

博田慎吾

PNH Frontier No.4, 50-51, 2017

1989年に発足した再生つばさの会は,再生不良性貧血(AA),骨髄異形成症候群(MDS),発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH),ファンコニー貧血,ダイアモンドブラックファン貧血,先天性角化不全症...

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2018/03/13

学会ハイライト ASH 2016(American Society of Hematology) #2450 Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Caused By PIGT Mutations;Atypical PNH

PNH Frontier No.4, 26-27, 2017

発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)は後天性に造血幹細胞でPIGA遺伝子の体細胞変異によってGPIアンカー型タンパク質が欠損する疾患である(PIGA-PNH)。PIGA機能が喪失すると,GPIア...

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2018/03/13

学会ハイライト ASH 2016(American Society of Hematology) #2428 Immediate, Complete, and Sustained Inhibition of C5 with ALXN1210 Reduces Complement-Mediated Hemolysis in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH):Interim Analysis of a Dose-Escalation Study

PNH Frontier No.4, 20-21, 2017

ALXN1210は,頻回投与しなくても補体C5活性を急速かつ持続的に阻害するように設計されたヒト化モノクローナル抗体である。ALXN1210の血中濃度半減期はエクリズマブの3~4倍であることから...

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2018/03/13

新着文献紹介 補体活性化第2経路を標的とする小分子D因子阻害薬

植田康敬

PNH Frontier No.4, 68, 2017

補体は自然免疫系の主要な成分であり,病原体を認識し,除去を促進する。補体成分3(C3)は,本系の中心的な成分である。C3の活性化は,3つの異なる経路(古典経路,レクチン経路および補体活性化第2経...

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2018/03/13

新着文献紹介 エクリズマブの使用に伴う感染症:防止と予防のための勧告

川口辰哉

PNH Frontier No.4, 67, 2017

「総説の目的」エクリズマブは補体機能を抑制し,発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)および非典型溶血性尿毒症症候群(aHUS)の治療に大きな影響を及ぼしている。しかし,患者の経済的負担や致命的とな...

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2018/03/13

新着文献紹介 日本におけるPNH治療薬エクリズマブの市販後調査の中間解析

鈴木隆浩

PNH Frontier No.4, 66, 2017

発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)患者を対象としたエクリズマブの安全性と有効性を特徴づけるデータは限られている。エクリズマブ市販後調査に登録されたPNH患者を対象としたエクリズマブの安全性と有...

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2018/03/13

Case Report 症例報告 感染による貧血増悪を繰り返しているエクリズマブ投与中のPNH症例

髙森弘之

PNH Frontier No.4, 62-65, 2017

発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH;paroxysmal nocturnal hemoglobinuria)は,造血幹細胞においてglycosylphosphatidylinositol(GPI)ア...

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2018/03/13

Case Report 症例報告 エクリズマブによる治療中に妊娠および出産を経験したPNH症例

河野彰夫

PNH Frontier No.4, 56-60, 2017

発作性夜間ヘモグロビン尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria;PNH)患者における妊娠は,主に血栓症に関連する母児の合併症リスクが高い1)-3)ため,一般的には...

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2018/03/13

Case Report 症例報告 広範囲な足趾壊死を合併したPNH症例

岡田和也

PNH Frontier No.4, 52-55, 2017

発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)は,造血幹細胞レベルの異常に起因する疾患で,後天的にPIGA遺伝子が欠損したPNH血球がクローン性に拡大し,補体介在性溶血,血栓症,造血障害を来す疾患である。...

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2018/03/13

臨床研究紹介 新規遺伝子変異に基づくPNH

木下タロウ

PNH Frontier No.4, 44-48, 2017

発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)は,PIGA遺伝子の体細胞突然変異により,GPI(グリコシルホスファチジルイノシトール)アンカーの生合成を欠損した造血幹細胞が生じ,変異幹細胞由来の異常血球の...

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2018/03/13

臨床ガイド PNH診療の参照ガイド改訂の要旨

植田康敬/西村純一

PNH Frontier No.4, 36-42, 2017

発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)のガイドラインは,平成17年3月に初版が発行されて以来数度の改訂を経て,平成29年3月に平成28年版として全面改訂された。この間PNHの病態の解明も進んだが,...

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2018/03/13

学会ハイライト ASH 2016(American Society of Hematology) #1042 T Cell Transcriptomes from Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Patients Reveal Novel Signaling Pathways

PNH Frontier No.4, 31-34, 2017

発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)と再生不良性貧血(AA)は,互いに密接に関連した骨髄不全症候群であり,AAではT細胞介在性の骨髄造血幹細胞の傷害機序が想定されている1)。AAではGPIアンカ...

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2018/03/13

学会ハイライト ASH 2016(American Society of Hematology) #2683 Concurrent Treatment of Aplastic Anaemia (AA) with Immunosuppressive Therapy and Paroxysmal Nocturnal Haemoglobinuria (PNH) with Eculizumab:A UK Experience

PNH Frontier No.4, 28-30, 2017

英国では再生不良性貧血(AA)の発症頻度は100万例に1~2例である。AA患者の少なくとも半数は発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)クローンを保有しており,AAとPNHに対する治療を同時に行う患...

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2018/03/13

学会ハイライト ASH 2016(American Society of Hematology) #1271 The Role of Whole-Body Magnetic Resonance Imaging (WB-MRI) in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)

PNH Frontier No.4, 23-25, 2017

発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)はまれな造血幹細胞のクローン性異常で,補体介在性の血管内溶血が制御できなくなり,それが血栓性素因となって,血栓塞栓症,骨髄不全に伴う血球減少が生じる疾患である...

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2018/03/13

学会ハイライト ASH 2016(American Society of Hematology) #3891 A Subcutaneously Administered Investigational RNAi Therapeutic (ALN-CC5) Targeting Complement C5 for Treatment of PNH and Complement-Mediated Diseases:Interim Phase 1/2 Study Results

PNH Frontier No.4, 21-22, 2017

ALN-CC5は開発中の皮下注RNA干渉剤(RNAi)で,肝臓における補体C5合成を阻害する。進行中の第I/II相試験(Part A/B)では,健康ボランティアにおいてALN-CC5の忍容性は良好...

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2018/03/13

学会ハイライト ASH 2016(American Society of Hematology) #1251 APL-2, a Complement C3 Inhibitor for the Potential Treatment of Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH):Phase I Data from Two Completed Studies in Healthy Volunteers

PNH Frontier No.4, 18-19, 2017

APL-2は補体C3のペグ化環状ペプチド阻害薬である。本研究では,健康ボランティア51名を対象にALP-2を単回および反復皮下投与したときの安全性,忍容性,薬物動態(PK)および薬力学(PD)を...

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2018/03/13

学会ハイライト 「第78回日本血液学会学術集会」印象記

小原直

PNH Frontier No.4, 14-17, 2017

2016年10月13日~15日,横浜にて第78回日本血液学会学術集会が開催されました。会期中は曇りがちの天候でしたが,会場となったパシフィコ横浜は駅からのアクセスがよく,会場が1ヵ所に集約されて...

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2018/03/13

座談会(Round Table Discussion) 骨髄不全症候群のなかのPNH ─病態研究の進歩と位置づけ─

西村純一/川口辰哉/小島勢二/中尾眞二/二宮治彦/宮﨑泰司

PNH Frontier No.4, 4-12, 2017

発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)は再生不良性貧血(AA)や骨髄異形成症候群(MDS)などの造血不全疾患としばしば合併・相互移行し,鑑別に苦慮することも多い。AAやMDSでは微少PNHクローン...

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診療ガイドライン UP-TO-DATE 掲載開始

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